보스톤코리아

(보스톤 = 보스톤코리아) 한새벽 기자 = 지난해 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집(gene editing)을 통해 기념비적인 첫 인간 임상치료에 성공했던 인텔리아가 소규모 그룹의 임상실험에서 또 한번의 진전을 이뤄냈다.

케임브리지 소재 인텔리아(Intellia, 스티커 NTLA)의 존 레오나드 CEO는 “가장 중요한 것은 이 유전자편집기술이 효과적이라는 점”이라고 밝혔다. 나머지 과제는 다양한 사람들에게서도 똑 같은 효과를 내느냐 하는 것과 한번 시술 후 효력이 얼마나 지속되느냐 하는 것이다.

8월 이래 인텔리아는 6에서 15명의 환자들을 대상으로 4회분의 치료제를 투여했다. 28일 발표된 데이터에 따르면 가장 많은 치료제를 투여한 환자에게서는 지난해 최초 실험 때보다 더 좋은 치료효과를 냈다. 또한 치료 효력도 장기적인 것으로 밝혀졌다. 레오나드는 “지금까지 효력이 줄어드는 기미를 보이지 않고 있다”고 밝혔다.

보스톤메디컬센터 및 보스턴대 의대 아몰로이드시스센터의 바이살리 샌초라왈라 소장은 “유전자 치료가 이 병에 의해서 초래되는 장기손상을 궁극적으로 되돌릴 수 있다면 장기적으로 환자들을 장기적으로 지켜봐야 할 것”이라고 밝혔다.

그러나 그녀는 지금까지의 결과만으로도 상당히 고무적이라고 밝혔다. 그는 “트란스시레틴 아밀로이드증에 대한 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집기술은 이 희귀질병에 대한 가의 혁명적인 치료가 될 것”이라면서 “이는 정말로 획기적인 순간”이라고 지적했다.

인텔리아의 로라 셉 로렌지노 최고 과학책임자는 이 치료의 효과가 얼마만큼 지속될지 말하기는 어렵지만 원숭이를 상대로 한 치료에서 “이 효과는 장기적이며, 심지어 평생 지속가능성도 있다”고 말했다.

희귀 신경퇴행성질환인 트란스시레틴 아밀로이드증(Transthyretin amyloidosis: ATTR)의 치료를 위해 연구진은 유전자 편집기술을 사용한 치료제를 간으로 향하는 혈관에 투여해 독성 단백질을 파괴한다. 인텔리아(Intellia, 스티커 NTLA)는 2020년 11월 인텔리아는 크리스퍼테라피를 최초로 사람의 몸에 직접적으로 투여했었다.

트랜스티레틴 유전자의 유전적 돌연변이에 의해 발생하는 희귀 신경퇴행성질환으로, 독성 단백질이 쌓이면 질환이 진행되고 신체 부위(특히 심장과 신경)의 퇴화를 일으켜 죽음을 초래한다. 지구상에서 약 5만명이 이 병으로 진단됐다. 현재 이 단백질을 줄이는 치료제가 승인되어 있지만 이 치료를 정기적으로 받아야 한다. 인텔리아는 한번의 시술로 이 병을 영구적으로 치료하는 것을 목표로 하고 있다.

인텔리아의 치료는 크리스퍼 효소이자 유전자 가위라 불리는 Cas9을 사용해 트랜스티레틴 유전자를 파괴하고 이 단백질의 생성 및 축적을 줄이는 것이다.

8월 가장 낮은 분량의 치료제가 투여된 한 달 후 트랜스티레틴 단백질을 절반을 줄이는 것을 증명했다. 중간 정도 분량의 치료제는 혈액속 트랜스티레틴 단백질을 87% 줄였으며 최대 분량의 치료제는 이 독성 단백질을 93%가량 줄이는 것으로 나타났다.

인텔리아의 이번 임상은 환자의 안전에 초점을 맞추고 가장 적절한 분량의 치료제 양을 파악하기 위한 것이었다. 지금까지 이 치료는 대부분 안전한 것으로 나타났다. 최대 분량을 주입받은 한 사람은 구토를 일으켰으나 원래 일반적으로 구토를 해왔던 환자인 것으로 알려졌다. 따라서 이 회사는 장기적으로 환자의 건강상태를 주시하며 진행을 관찰하게 된다.

이번 연구는 트랜스티레틴 단백질의 감소가 환자의 상태를 어떻게 변화시키는지에 초점을 맞추지는 않았다. 레오나드 CEO는 “여기까지는 좀 더 시간이 걸릴 것”이라고 밝혔다.

인텔리아는 현재 일련의 유전자 변형 질환을 치료하는 유전자 편집기술인 크리스퍼(CRISPR)를 개발하는 보스톤 지역 몇 개의 유전자편집치료 회사 중의 하나다. 인텔리아는 리제너론과 손잡고 있다. 현재 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)는 버텍스와 손잡고 유전성 혈액질환을 유전자편집기술로 치료를 시도하고 있다.

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