플래그십 파이오니어링, 'DNA를 의약품으로' 새 바이오텍 세리프 출범… 5천만불 투자

케임브리지의 한 신생 바이오 기업이 수십 년 동안 유전 정보 저장소로만 알려져 왔던 DNA를 신뢰할 수 있는 의약품으로 전환하는 길을 찾았다고 밝혔다.

플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)은 21일 화요일 자사가 새로 출범시킨 바이오텍 세리프 바이오메디슨(Serif Biomedicines)을 공식 발표하고, '변형 DNA(Modified DNA)'를 새로운 종류의 의약품으로 개발하겠다는 목표를 제시했다.

세리프는 이번 주에 대중에 공개됐지만 사실 2021년 플래그십 랩스(Flagship Labs) 내부에서 창립된 이래 5년간 비공개로 플랫폼 개발을 진행해 왔다. 케임브리지 소재 플래그십은 회사 플랫폼 개발과 첫 신약 개발 프로그램 진전을 위해 5천만 달러를 투입하기로 약정했다.

세리프의 공동창업자 겸 최고경영자이자 플래그십의 오리지네이션 파트너인 제이콥 루벤스(Jacob Rubens)는 "지난 25년간 우리 플래그십은 바이오텍 혁신을 가장 앞서 지켜봐왔다. 그 동안 새로운 의약품 양식들이 등장했다"고 말했다.

여기에는 RNA 간섭(RNAi) 기반 의약품을 개발하는 앨라일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)와 플래그십이 직접 분사시킨 모더나(Moderna)의 mRNA 의약품 등 RNA를 치료 수단으로 활용한 사례가 포함된다. 루벤스 이에 앞서 제넨테크(Genentech)와 암젠(Amgen) 같은 기업들을 통해 단백질이 처음으로 바이오기술로 자리잡는 것을 목격했다고 덧붙였다.

루벤스는 이제 DNA의 차례라고 말한다. "우리는 2021년경 만약 DNA가 그와 같은 변환 과정을 거쳐 처음으로 '엔지니어링이 가능한' 바이오테크놀로지가 된다면 어떤 일이 벌어질지 궁금해졌다"고 그는 설명했다.

회사 이름인 '세리프'는 DNA를 변형하는 작업을 폰트의 세리프(글자 끝부분의 장식 획)에 빗댄 것이다. 알파벳에 세리프를 추가하면 글자의 모양은 미묘하게 달라지지만 의미는 그대로 유지되는 것처럼, 세리프는 DNA의 의미를 바꾸지 않으면서 그 구조와 화학적 형태만을 정교하게 다듬었다.

플래그십 파이오니어링의 창업자 겸 최고경영자이자 세리프의 공동창업자인 누바르 아페얀(Noubar Afeyan) 박사는 "생명체의 기초적인 한 층위가 엔지니어링 가능해질 때, 의학의 가능성을 다시 정의할 수 있는 새로운 치료 카테고리들이 탄생한다"고 말했다.

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세리프가 성공할 경우, 변형 DNA는 mRNA와 유전자 치료의 장점만을 결합하면서 그 한계는 회피할 수 있을 것으로 기대된다. 루벤스에 따르면 이는 단백질 생성이 지속적으로 유지되고, 환자에게 반복 투여가 가능하며, 특정 조직에서만 유전자가 발현되도록 프로그래밍이 가능하고, 대량 생산이 가능한 의약품을 의미한다.

물론 극복해야 할 장벽들이 있다. DNA가 유전자 치료를 제외하고는 치료 수단으로 성공적으로 활용된 적이 없는 이유는 체내에서 면역 반응을 유발하고 세포핵에 효율적으로 접근하지 못하기 때문이다.

루벤스는 아직 승리를 선언할 단계는 아니라고 밝혔다. 다만 긍정적 신호들이 나타나고 있다고 그는 말한다. "환자들을 치료하고, DNA가 사람들의 삶을 근본적으로 더 낫게 만들 수 있다는 것을 보여주기 전까지는 이 장벽들을 극복했다고 말하지 않을 것이다. 우리는 아직 거기까지 도달하지 못했기에 성공을 선언하지 않는다"면서도 "그러나 증거는 매우 긍정적인 방향을 가리키고 있고, 우리가 이뤄낸 진전은 우리 이야기를 세상과 공유하고, 무엇보다 다른 과학자들로부터 피드백을 받도록 동기를 부여했다"고 말했다.

세리프는 가까운 시일 내에 학회에서 변형 DNA 플랫폼을 뒷받침하는 전임상 데이터를 발표할 예정이다. 회사가 공개한 내용에 따르면 정맥 투여(IV) 방식으로 투여한 경우 비인간 영장류 시험에서 안전성이 확인됐고, 전임상 모델에서 지속적인 유전자 발현과 함께 치료 효과가 관찰됐다고 한다. 세리프의 변형 DNA 플랫폼은 미국 등록 특허를 포함해 20개 이상의 특허 패밀리로 보호되고 있다.

루벤스는 사람들이 과거에 도전했었으나 해결하지 못했던 문제를 푸는 일은 어려운 작업이라고 말한다. 

"다음에 도전하는 사람도 다른 사람들이 성공하지 못한 곳에서 마찬가지로 성공하지 못할 것이라는 기대의 부담이 분명히 존재한다. 그래서 우리가 이뤄낸 것이 정말 우리가 말하는 만큼 잘 작동하는지, 그리고 그것이 실제로 임상으로 이어질 수 있을지에 대해 회의적인 시선들과 마주칠 것으로 예상한다"면서 "그것은 자연스러운 일이며, 좋은 일이다. 그것이 과학이 발전하고 진화하는 방식의 일부"라고 덧붙였다.

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