한인 과학자, 최초 피부세포 이식 통한 파킨슨병 맞춤형 치료 성공
하버드 맥린 병원 김광수 교수 피부세포를 신경세포로 변형 뇌에 이식
유도만능줄기세포를 이용한 맞춤형 임상 치료는 세계 유일한 사례
김 교수, 맞춤형 치료 일반화까지는 10년 정도 후에 가능하길 희망
보스톤코리아  2020-05-14, 01:21:19 
피부세포를 도파민을 생성케 하는 신경세포로 변형, 이를 뇌에 이식해 파킨슨 병 치료에 최초로 성공한 김광수 박사
피부세포를 도파민을 생성케 하는 신경세포로 변형, 이를 뇌에 이식해 파킨슨 병 치료에 최초로 성공한 김광수 박사
(보스톤 = 보스톤코리아) 장명술 기자 = 하버드 맥린 병원에 재직중인 한인 과학자가 세계 최초로 69세 파킨슨병 환자 본인의 피부세포를 도파민 신경세포로 변형, 뇌 이식을 통한 맞춤형 치료에 성공했다. 

뉴잉글랜드 의학 저널 (New England Journal of Medicine) 은 14일 환자의 피부세포를 변형, 신경전달물질 도파민을 생성케 한 후 이를 69세의 파킨슨병 환자의 뇌 깊숙히 주입시켜 구두끈을 다시 묶을 수 있을 뿐만 아니라 수영과 자전거를 탈 정도로 회복시켰다고 보도했다. 

하버드 맥린병원 분자신경생물학 실험실 소장 김광수 교수가 이끈 연구진은 환자의 피부세포를 이용해 유도만능줄기세포를 만들었다. 이를 다시 도파민을 생성하는 신경세포로 만든 후 환자에게 이식해 면역체계의 거부반응 없이 작용토록 하는데 성공했다. 

유도만능줄기세포 (Induced Pluripotent Stem Cell; 이하 iPS)는 야마나카 교수가 2006년 만드는 기술을 발표, 2012년 노벨 의학상을 안긴 연구였다. 그러나 지금껏 iPS를 사용해 파킨슨환자 맞춤형 치료를 시도한 것은 처음이며 또 처음으로 성공한 사례이다. 

김광수 교수가 이끄는 연구진들은 새로 생성한 신경세포를 환자의 뇌반구 양쪽에 6개월 차를 두고 이식해 계속 도파민을 생성케 함으로써 파킨슨병 증세를 완화시켰다. 뇌의 한쪽에 이식된 세포는 4백만개에 달했다. 연구팀의 대부분은 한인 연구진들이며 수술의 집도의는 MGH 병원의 제프리 슈바이처 교수 등이다. 

이 연구는 수십년의 기초 연구가 임상 의사들과의 협력을 통해 새로운 치료방법의 가능성을 열었다는 의미를 갖는다. 또한 우리가 잘 기억하는 황우석박사가 2000년대 초에 시도했던 환자 맞춤형 줄기세포 치료가 가능함을 보여준 최초의 연구이다.

파킨슨 병은 세계에서 600만명 이상의 수많은 사람들이 앓고 있는 만성형 뇌질환이며 중뇌 속 도파민의 사멸로 인해 근육의 떨림, 느린 움직임, 신체의 경직, 보행 및 언어 장애 등의 증상을 보인다. 

김 교수의 연구진은 이번 연구를 통해 “보다 임상적으로 사용할 수 있는 iPS의 제조 기술과, 암세포 생성을 근본적으로 차단하는 기술, 도파민 신경세포를 효율적으로 유도하는 기술, 그리고 마지막으로 제작된 세포를 안전하게 환자에게 이식할 수 있는 뇌수술 장비 등을 확립했다”고 밝혔다. 이러한 전임상 결과들은 최근 다른 유수한 학술잡지에 잇달아 발표되었다. 

특히 2년에 거친 치료 과정에서 부작용이 발견되지 않았다. “면역 억제제를 쓰지 않고 이식된 도파민 세포가 환자의 뇌에서 안정화 되어 활동을 하고 증상을 개선 되었다”는 김교수는 “무엇보다도 2년 동안 아무런 부작용이 없었다는 것이 가장 중요하다”고 강조했다. 
이 치료로 인해 이 환자의 파킨슨병 약이 그의 증상을 제어하지 못하는 시간을 과거 3시간 정도에서 한 시간 내로 축소시켰다. 이로 인해 약물복용 양도 줄일 수 있었다. 

김 교수는 “이제 단 한 명의 환자가 치료 되었기 때문에 앞으로 안전성과 효능성을 입증하기 위해서는 당연히 더 많은 환자들을 대상으로 한 임상실험이 필요하다”며 FDA의 승인을 받기 위하여 필요한 절차를 밟고 있다고 밝혔다. 김 교수는 “비록 우리의 연구가 아직 한명에 제한되었지만 기독교인으로서 한 생명이 천하보다 귀하다는 믿음으로 이 연구를 진행했다”고 소회를 밝혔다.

파킨슨병 환자들의 삶의 질을 평가할 때 보통 최대 157포인트까지 표기하며 수치가 낮을수록 정상에 가깝고 문제가 적다는 것을 의미한다. 이 환자는 24개월전 62점에서 시작했으며 최근에선 2점까지 개선됐다. 
이 환자는 조지 로페스로 의사이자 사업가이며 발명가이다. 이 환자는 신속한 연구를 위해 2백만불을 기증했었다. 

이번 연구논문의 제일저자이며 집도의인 MGH의 제프리 슈바이처 박사는 “극히 고무적인” 치료라고 높이 평가했다. 김 교수에 따르면 맞춤형 치료의 상용화까지는 아직 먼 길을 가야 한다고 말한다. 그는 “약 10년 정도 계속적인 연구를 성공적으로 수행하면 이 맞춤형 세포 치료가 하나의 보편적인 치료 방법으로 자리잡기를 희망한다”고 말했다. 

김 교수(65)는 30년 전 코넬 의과대학에서 조교수를 시작하면서 도파민 신경에 대해 연구를 시작했으며 20년전 하버드 의대로 옮기면서 줄기세포를 도파민 신경으로 만들고 이것으로 세포치료를 통하여 파킨슨병을 치료하는 연구를 시작하여 지금껏 이어 온, 신경과학과 줄기세포의 세계적인 석학이다. 서울대, 한국과학기술원, MIT 등에서 공부했고 현재 카이스트 총장자문교수와 해외석좌교수를 겸임하고 있다. 

editor@bostonkorea.com
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